ديلانديستروجين موكسيباروفيك (Elevidys)

ديلانديستروجين موكسيباروفيك، المعروف تجارياً باسم إليفيديس (Elevidys)، هو علاج جيني مؤتلف يُستخدم لعلاج ضمور العضلات من نوع دوشين (Duchenne muscular dystrophy). يهدف هذا العلاج إلى إدخال جين إلى الجسم لإنتاج بروتين "الميكرو-ديستروفين" (micro-dystrophin)، وهو نسخة مختصرة من بروتين الديستروفين الموجود في الخلايا العضلية الطبيعية.

الاستخدامات الطبية والآلية

يُستخدم ديلانديستروجين موكسيباروفيك لعلاج الأفراد الذين تبلغ أعمارهم أربع سنوات أو أكثر، سواء كانوا قادرين على المشي أو غير قادرين، والذين ثبت وجود طفرة في جين ضمور العضلات دوشين. يعتمد العلاج على ناقل فيروسي مرتبط بالأدينو (adeno-associated virus vector) ويتم إعطاؤه عن طريق التسريب الوريدي البطيء.

الفعالية والنتائج السريرية

أشارت وكالة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) إلى أن الموافقة المشروطة على هذا الدواء كانت بناءً على اكتشاف التعبير الجيني الناجح، بينما لا تزال الأدلة على التحسن السريري قيد الانتظار. في تجربة سريرية عشوائية من المرحلة الثالثة شملت 125 ذكراً يتراوح أعمارهم بين 4 و8 سنوات، فشل الدواء في إظهار تحسن ملحوظ إحصائياً في الوظائف الحركية.

الآثار الجانبية والمخاطر

تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً التي تم الإبلاغ عنها ما يلي:

• القيء والغثيان.
• الفشل الكبدي.
• الحمى.
• نقص الصفائح الدموية (انخفاض غير طبيعي في عدد الصفائح الدموية في الدم).

التاريخ والوضع القانوني

تمت الموافقة على استخدام ديلانديستروجين موكسيباروفيك طبياً في الولايات المتحدة في يونيو 2023، وقد تم تطويره بواسطة شركة Sarepta Therapeutics بالتعاون مع شركة Roche، وتصنيعه بواسطة شركة Catalent.

الجدل القانوني والرقابي

في يوليو 2025، قامت وكالة الغذاء والدواء الأمريكية بوضع الدواء تحت "التعليق السريري" بعد تسجيل ثلاث حالات وفاة ناتجة عن فشل كبدي حاد لدى مرضى تلقوا هذا العلاج أو علاجاً جينياً تجريبياً يستخدم نفس المنصة الفيروسية. تم رفع التعليق لاحقاً في 28 يوليو 2025. وفي المقابل، أوصت لجنة المنتجات الطبية للاستخدام البشري التابعة لوكالة الأدوية الأوروبية في يوليو 2025 بعدم تسويق الدواء في الاتحاد الأوروبي.

التكلفة الاقتصادية

يبلغ السعر الأولي للعلاج لمرة واحدة، والذي من المتوقع أن يستمر مدى الحياة، حوالي 3.2 مليون دولار أمريكي.